Geproduceerd enzym kan patiënten met zeldzame ziekte helpen

INNOVATIEPROJECT

De ziekte van Pompe is een zeldzame, progressieve aandoening. Bij patiënten ontbreekt het enzym alpha-glucosidase, dat nodig is om een bepaald soort suiker in de spieren af te breken. In een Vlaams-Nederlandse samenwerking werken twee bedrijven een oplossing uit met de steun van CrossRoads2.

Het enzym alpha-glucosidase breekt glycogeen af, een soort suiker dat in de spiercellen wordt opgeslagen, en zet het om in energie. Bij patiënten met de ziekte van Pompe gebeurt dat niet, waardoor hun spieren beschadigd raken. In het project KEPTYL werken Oxyrane uit Gent en BioscienZ uit Breda samen aan nieuwe technologie die een kostenefficiënte productie van het enzym alpha-glucosidase mogelijk moet maken.

Oxyrane ontwikkelde de technologie op laboratoriumschaal. Daarbij slaagde het bedrijf erin om het enzym te klonen in gist. Het geproduceerde enzym bleek alvast erg effectief bij een proef met een muis met Pompe. De uitdaging bestaat erin om het productieproces verder te optimaliseren, zodat het enzym op termijn kan worden toegediend als alternatief voor de huidige behandeling. Die kost de patiënt nu meer dan 300.000 euro per jaar.

Om het productieproces verder te ontwikkelen en op die manier ook de kostprijs ervan te optimaliseren, werkt Oxyrane samen met BioscienZ. Dit bedrijf is gespecialiseerd in kwalitatieve screeningsmethoden, procesontwikkeling en opschaling van biotechnologische processen. Het wil verder bouwen op de knowhow en de expertise van Oxyrane. Het CrossRoads2-project wil op zoek gaan naar de gist die de beste producerende capaciteiten heeft, en het proces opschalen in bioreactoren. Uiteindelijk is het de bedoeling om Pompe-patiënten te helpen op een kostenefficiënte manier.

Meer info: www.oxyrane.com en www.bioscienz.nl